Een nieuwe behandeling geneest kanker bij een 13-jarig meisje

In Engeland werd voor het eerst een behandeling toegepast die kanker geneest. Alyssa, 13, heeft geen spoor meer van de ziekte.

Praten over een behandeling die kanker geneest lijkt wonderbaarlijk. De wetenschap is echter ver genoeg gevorderd om alternatieve manieren te vinden voor conventionele benaderingen.

Het geval van Alyssa bewijst dat. Dit 13-jarige Engelse meisje werd behandeld met een methode die voor het eerst wordt toegepast bij kankerpatiënten. Tot op heden is ze volgens het Great Ormond Street Hospi tal for Children (Engelse link) vrij van levensbedreigende acute lymfoblastische leukemie.

Haar moeder kan niet geloven dat ze van hopeloos naar een normaal leven is gegaan. En het wordt allemaal ondersteund door base editing therapie, die nog maar een paar jaar (Engelse link) bestaat onder wetenschappers.

Wat was Alyssa’s ziekte?

Acute lymfocytaire leukemie of acute lymfoblastische leukemie is een kwaadaardige neoplasma van de witte bloedcellen. Het ontwikkelt zich zeer snel en kan binnen enkele maanden fataal zijn.

Het begint meestal in het beenmerg, waar lymfocyten (een type witte bloedcel) zich ongecontroleerd voortplanten. Van daaruit gaan ze over in het bloed en bereiken andere organen, waardoor hun overmatige voortplanting wordt voortgezet. Daarom zijn er sporen te vinden in de lever, lymfeklieren, milt en zelfs in het centrale zenuwstelsel.

Statistieken (Engelse link) geven aan dat deze leukemie vaker voorkomt bij kinderen onder de 5 jaar. Toch wordt 60% van de gevallen bij zuigelingen vastgesteld.

Het risico om te lijden aan acute lymfoblastische leukemie wordt geschat op 1 op 1.000, met een grotere kans bij vrouwen dan bij mannen. Hoewel kinderen meer gediagnosticeerd worden, hebben ze een betere prognose dan volwassenen.

Alyssa werd behandeld volgens het conventionele protocol (Spaanse link). Ze kreeg chemotherapie en een beenmergtransplantatie. Maar haar reactie was slecht en er was geen uitzicht op remissie van de ziekte.

De nieuwe behandeling om haar kanker te genezen leek de laatste optie. Onderzoekers die experimenten uitvoerden met base editing therapie boden haar de kans om deel te nemen aan een klinische proef.

Het was de eerste keer dat deze behandeling op mensen kon worden getest. Alyssa accepteerde, en de uitkomst was enorm positief.

Hoe werkt deze nieuwe behandeling om kanker te genezen?

Base editing therapie is gebaseerd op de samenstelling van desoxyribonucleïnezuur, of DNA. Daarin ligt de genetische informatie die codeert hoe we zijn en hoe we functioneren.

Wetenschappers zijn erin geslaagd om bij die code te komen, die bestaat uit nucleotiden. De combinatie van de verschillende nucleotiden (die als letters zouden zijn) vormt natuurlijke instructies (die woorden zouden zijn).

Een letter (een nucleotide) veranderen is het woord veranderen en daarmee de instructies waardoor het organisme wordt bestuurd. Base editing therapie maakt deze instructies naar believen, om celprocessen te sturen, volgens wat wetenschappers willen dat een cel doet.

Het is echter niet zo eenvoudig als het gezegd wordt. Een nucleotide veranderen vereist specifieke technologie en de spijker op de kop slaan met de beoogde instructie.

De nieuwe behandeling om Alyssa’s kanker te genezen kreeg vorm in niet één, maar verschillende stappen:

• Eén persoon doneerde lymfocyten die werden gemodificeerd met base editing therapie zodat Alyssa’s lichaam ze niet zou aanvallen.
• Deze zelfde gedoneerde lymfocyten werden opnieuw gemodificeerd zodat ze elkaar niet aanvallen, wat veel voorkomt bij donatie van witte bloedcellen.
• Een andere modificatie werd toegepast zodat de gedoneerde cellen onzichtbaar blijven voor antikankerbehandelingen.
• Ten slotte werd de laatste basisbewerking gedaan zodat de gedoneerde lymfocyten in staat zouden zijn om Alyssa’ s kwaadaardige lymfocyten aan te vallen en te elimineren.

Herstel van het immuunsysteem

Nadat de gemodificeerde donorcellen het lichaam van Alyssa waren binnengedrongen en de kanker hadden vernietigd, moest er nog een beenmergtransplantatie voor het meisje worden geregeld. Zo werd haar immuunsysteem hersteld.

Ook dit proces was niet gemakkelijk. Alyssa werd blootgesteld aan ernstige infecties terwijl ze 4 maanden in het ziekenhuis lag. Ze kreeg weinig bezoek en haar broer kon zelfs niet in haar buurt komen, omdat hij naar school ging en een drager van ziektekiemen zou kunnen zijn.

Ondanks de inspanningen werd volledige remissie bereikt. Tot op heden zijn er geen sporen van leukemie in het lichaam van het meisje en, hoewel ze nog regelmatig controles ondergaat, wordt aangenomen dat de nieuwe behandeling om de kanker te genezen een concrete belofte is voor veel andere patiënten.

In het bijzonder is het ideaal voor kinderen met dezelfde ziekte die niet goed reageren op conventionele behandelingen.

Wat is de toekomst van base editing therapie?

We kijken hier niet alleen naar een nieuwe behandeling om kanker te genezen. Base editing therapie is recent en over de hele wereld worden verschillende onderzoeken (Engelse link) uitgevoerd om er klinische toepassingen voor te vinden.

Misschien is een van de meest relevante die gericht op sikkelcelanemie (Engelse link). Omdat deze ziekte reageert op een genetische storingsoorzaak, zou de correctie van de defecte nucleotiden onmiddellijk genezend kunnen werken.

Genetische geneesmiddelen (Engelse link) zouden ook op maat van de patiënt gemaakt kunnen worden. Hierbij zou een pil of flacon geproduceerd worden die past bij de persoon die het zal ontvangen, zodat het hun specifieke ziekte behandelt, zonder bijwerkingen.

Voorlopig is het Great Ormond Street Hospital for Children gemeld dat het nog 10 patiënten heeft met een aandoening die lijkt op die van Alyssa. Zij zullen de volgende zijn die dit nieuwe medicijn krijgen. Zij zullen de volgende zijn die deze nieuwe behandeling krijgen die erop gericht is kanker te genezen.